九芝堂美科干细胞治疗肺部罕见病IIa期临床启动会圆满召开

2023年11月1日，九芝堂美科(北京)细胞技术有限公司（以下简称“九芝堂美科”）与广州医科大学附属第一医院（以下简称“广医一院”）合作的人骨髓间充质干细胞注射液治疗肺部罕见病——自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)临床试验启动会圆满举办。钟南山院士全程参加了本次临床试验启动会并给予指导。

这是九芝堂美科自主研发的第一款国产干细胞新药（Ⅰ类生物制品），也是全球首个使用人骨髓间充质干细胞治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)的新药临床试验。

本临床试验项目为一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)安全性和初步疗效的开放标签Ⅱa期研究。其临床试验用药品为人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液，它是九芝堂美科自主研发的干细胞制剂，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养，是国家Ⅰ类生物制品，临床拟用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)。

肺泡蛋白沉积症(PAP)是一种以肺泡表面活性物质在肺泡巨噬细胞和肺泡腔内异常沉积导致呼吸困难为主要特征的弥漫性肺疾病，其中自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）最为常见，占 PAP 患者的90%。临床表现多样，可从无明显临床症状到危及生命的严重呼吸衰竭不等。目前国内尚无批准的以aPAP为适应症的药物，研发安全有效的治疗药物，是当前未被满足的临床需求。

本项目由广州呼吸健康研究院副院长、国家呼吸医学中心副主任、广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任李时悦教授带队。该团队在介入呼吸病学、弥漫性肺疾病、呼吸危重症等呼吸疾病多个诊疗领域都有极深的造诣。

现场该项目主要研究者李时悦教授带领医疗专家研究组成员详细介绍了九芝堂美科自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)干细胞新药临床试验方案，包括研究背景、入排标准、分组设计以及受试者权益保护等内容。现场参会各方就研究方案科学、伦理、合规性进行了深入详尽的讨论。

李时悦教授表示接下来将带领专家团队以专业、严谨的态度投入到与九芝堂美科合作的自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)临床试验的研究中。希望接下来双方协同配合齐发力，全力以赴扎实推进项目进程，携手加速推进干细胞研究成果的应用转化。

九芝堂董事长李振国表示尽管干细胞成药研究是一个漫长且艰辛的过程，但是在很多传统手段无法攻克的疾病面前，干细胞治疗让人们看到了希望。作为百年老字号的九芝堂深感有责任有义务为我国干细胞创新生物制药研发贡献一份力量，全力驱动我国乃至世界干细胞产业发展。

九芝堂美科是九芝堂的全资子公司，致力于推动干细胞治疗重大难治性疾病、罕见病的研究，建设有全国领先的干细胞技术体系和科研及产业化创新平台，是中国医药生物技术协会认证的干细胞制备公司，其生产的不同供者、不同批次的干细胞通过中检院的全面质量检测，结果全部合格。截至目前，九芝堂美科已获批开展2项干细胞临床研究项目。

此次九芝堂美科与广医一院关于“人骨髓间充质干细胞注射液”新药临床试验的启动会进展得十分顺利。这是对九芝堂美科稳扎稳打夯实内功，不断打磨提升干细胞生产工艺和质量管理体系的一种认可与肯定。我们期待在广医一院国内首屈一指的呼吸系统罕见病治疗经验，以及九芝堂美科完善成熟的干细胞生产工艺及质量管理体系优势的双轮驱动下，人骨髓间充质干细胞对肺部罕见病——自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)的临床应用进程能够尽快呈现阶段性成果，为更多自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)疾病患者带来更多希望。

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