重大进展：和誉医药腱鞘巨细胞瘤新药贝捷迈®上市申请获FDA受理

和誉医药（港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的新型、口服、高选择性且高效的小分子集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者系统性治疗的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理。

贝捷迈®由和誉医药自主研发，并授权默克公司负责其在全球的商业化。2025年12月，贝捷迈®获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者。目前，该产品在其他市场的上市申请正由相关监管机构审评中。

此次贝捷迈®NDA获FDA受理，主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期MANEUVER研究的积极结果。研究显示，每日一次口服贝捷迈®治疗的TGCT患者，在由盲态独立审查委员会（BIRC）依据RECIST v1.1标准在第25周时评估的主要终点——客观缓解率（ORR）方面显著优于安慰剂组。此外，与TGCT患者关键临床结局评估相关的所有次要终点均表现出显著且具有临床意义的改善，包括关节活动范围和躯体功能的提升，以及僵硬和疼痛的减轻。中位随访14.3个月的长期数据进一步显示，自研究开始即接受贝捷迈®治疗的患者ORR得到持续提升。

TGCT是一种发生于关节或关节周围的罕见局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节逐渐出现肿胀、僵硬及活动受限，显著影响患者的日常活动和生活质量。若不及时治疗或出现复发，TGCT可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆的损伤。随着贝捷迈®在全球主要市场的陆续申报及未来获批，该药品有望为全球TGCT患者提供一种每日一次、口服、有效且耐受性良好的创新治疗选择，有助于满足该疾病领域未竟的临床需求。

关于贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）

贝捷迈®是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，其在全球III期MANEUVER研究中针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的积极顶线结果已于2024年11月成功发布。目前，贝捷迈®已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。2023年12月，和誉医药与默克公司就贝捷迈®的商业化权利达成协议，默克公司会负责贝捷迈®在全球的商业化。

在海外地区，贝捷迈®也获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD），和获得欧洲药品管理局（EMA）授予优先药品（PRIME）认定。

关键词： 重大 贝捷 FDA 申请 上市 新药 进展 巨细胞 腱鞘 医药